Muriel Dahan, Personnalité Qualifiée du Conseil stratégique des industries de santé CSIS 2021, intervient lors des Assises juridiques de la santé et des biotechnologies le 30 juin à l'Hôtel Peninsula sur l'accès dérogatoire des médicaments et sur la pénurie des médicaments
"L’objectif d’améliorer l’accès aux innovations pour les patients est majeur dans notre pays, qui a régulièrement enrichi son dispositif, unique et pionnier dans le monde, d’accès précoce, avant l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Les autorisations ATU et RTU viennent d’être rénovées et enrichies pour en permettre un suivi plus simple et plus efficace et un remboursement plus rapide. En complément, des avancées marquantes liées au récent CSIS/ Plan Innovation Santé 2030 viennent compléter cette volonté d’accès le plus précoce possible, tout en garantissant qu’il s’agit d’une avancée thérapeutique par rapport à l’existant : en premier lieu, la reconnaissance des ASMR (médicaments) et ASA (DM) I, II, III et IV comme étant des innovations, et ainsi leur inscription sur la liste en sus, ce qui va permettre de régler des situations très difficiles liées aux conditions précédemment posées. Une autre avancée, mise en œuvre à titre expérimental pour l’instant est, dans le prolongement de la rénovation de l’accès précoce avant l’AMM, ce qu’on a appelé « l’accès post-HAS » : le patient a accès à l’innovation dès que la HAS a reconnu, via une ASMR I, II, III ou IV, qu’il s’agit d’un progrès thérapeutique, sans devoir attendre qu’industriel et CEPS se mette d’accord sur le prix. Le but est de faire bénéficier le patient des réelles innovations, sans attendre l’issue d’une négociation qui peut durer plusieurs mois. Ces mois gagnés peuvent, dans certaines pathologies, être décisifs.
D’un autre côté, l’accès aux anciens produits indispensables doit également être garanti, faute de voir de vieux antibiotiques ou anticancéreux irremplaçables disparaître du marché, et peut-être revenir en tant que médicaments innovants.
La lutte contre les pénuries a connu quelques avancées récentes, au niveau national et européen, mais nécessite encore des mesures fortes, à commencer par la désignation d’un pilote interministériel et la constitution d’une base de données indépendante permettant de savoir qui fait quoi, où et en quelles quantités afin de pouvoir anticiper et réagir très rapidement en cas de tension sur une des chaînes de production."
